L'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a annoncé le 30 octobre 2026 l'extension de l'autorisation de Casgevy (exagamglogène autotemcel) aux enfants âgés de cinq ans et plus atteints de drépanocytose sévère et de bêta-thalassémie dépendante des transfusions. Le traitement était jusqu'ici autorisé au Royaume-Uni pour les patients de 12 ans et plus présentant ces maladies héréditaires du sang. L'extension a été accordée le 29 octobre 2026 à Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.

Ces deux pathologies résultent d'anomalies des gènes de l'hémoglobine. La drépanocytose sévère peut provoquer des crises douloureuses intenses, des infections graves et une anémie ; la bêta-thalassémie entraîne une anémie sévère. Selon la MHRA, les patients ont souvent besoin d'une transfusion sanguine toutes les 3 à 5 semaines, ainsi que d'injections et de médicaments tout au long de leur vie. Casgevy modifie un gène défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse afin que l'organisme produise une hémoglobine fonctionnelle ; les cellules sont prélevées, modifiées en laboratoire puis réinjectées après un traitement de conditionnement.

Julian Beach, directeur exécutif des opérations de la MHRA, a déclaré que cette approbation repose sur une évaluation prudente des données disponibles sur la sécurité, la qualité et l'efficacité du traitement, et que l'agence continuera d'en surveiller étroitement les effets. Parmi les effets indésirables figurent nausées, fatigue, fièvre et risque accru d'infection. Environ 15 000 personnes au Royaume-Uni sont atteintes de drépanocytose, selon la MHRA.