Регуляторное агентство Великобритании по лекарственным средствам и изделиям медицинского назначения (MHRA) расширило разрешение на применение препарата Casgevy (эксагамглоген аутоптемцел): лечение генного редактирования теперь доступно детям от пяти лет с тяжёлой серповидноклеточной болезнью и трансфузионно-зависимой β-талассемией. Ранее в стране терапия была одобрена для пациентов от 12 лет. Расширение разрешения выдано 29 октября 2026 года компании Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd, сообщение опубликовано 30 октября 2026 года.

Оба заболевания вызваны ошибками в генах гемоглобина, переносящего кислород в эритроцитах. При тяжёлой серповидноклеточной болезни это может приводить к приступам очень сильной боли, опасным для жизни инфекциям и анемии; при β-талассемии — к тяжёлой анемии. Пациентам часто требуются переливания крови каждые 3–5 недель, а также инъекции и лекарства на протяжении всей жизни.

Casgevy редактирует дефектный ген в стволовых клетках костного мозга, чтобы организм производил функционирующий гемоглобин. Клетки забирают у пациента, редактируют в лаборатории и после подготовительного лечения возвращают в организм. Среди побочных эффектов указаны тошнота, утомляемость, лихорадка и повышенный риск инфекции; после инфузии может потребоваться пребывание в больнице. По данным MHRA, в Великобритании около 15 000 человек имеют серповидноклеточное расстройство. Регулятор заявил, что продолжит следить за безопасностью и эффективностью препарата.