La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) aprobó el 30 de octubre de 2026 una forma líquida oral de triheptanoína, comercializada como Dojolvi, para tratar a pacientes adultos y pediátricos con trastornos de la oxidación de ácidos grasos de cadena larga (LC-FAOD). La autorización de comercialización es condicional, ya que se requiere más evidencia sobre su eficacia y seguridad procedente de un estudio pediátrico en curso para obtener una autorización completa.

Los LC-FAOD son un grupo de trastornos hereditarios raros que afectan a adultos y niños de todas las edades. Quienes los padecen pueden tener dificultades para producir suficiente energía porque su organismo no puede utilizar los ácidos grasos de cadena larga como fuente energética, lo que los expone a eventos clínicos graves y hospitalizaciones frecuentes. El medicamento se toma a diario por vía oral como parte de una dieta cuidadosamente controlada, solo con receta, y actúa ayudando a prevenir crisis energéticas en las células que pueden causar descomposición muscular, daño al músculo cardíaco y niveles bajos de azúcar en sangre.

Entre los efectos secundarios más frecuentes, que pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas, figuran dolor de estómago, diarrea y vómitos. La MHRA indicó que mantendrá la seguridad del triheptanoína bajo estrecha revisión. La autorización se concedió a Ultragenyx Netherlands, según la agencia.