Управление по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) 30 октября 2026 года одобрило пероральную жидкую форму тригептаноина под названием Dojolvi для лечения взрослых и детей с нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD). Разрешение носит условный характер: для получения полного статуса требуются дополнительные данные о эффективности и безопасности из продолжающегося педиатрического исследования.

LC-FAOD — группа редких наследственных заболеваний, встречающихся у взрослых и детей всех возрастов. Из-за неспособности организма использовать длинноцепочечные жирные кислоты как источник энергии пациентам может не хватать энергии, что повышает риск серьёзных клинических событий и частых госпитализаций. Препарат принимают ежедневно внутрь в рамках тщательно контролируемой диеты; он отпускается только по рецепту. Лекарство помогает предотвращать энергетические кризы в клетках, которые могут вызывать разрушение мышц, повреждение сердечной мышцы и низкий уровень сахара в крови. К наиболее частым побочным эффектам, затрагивающим более 1 из 10 человек, относятся боль в животе, диарея и рвота.

Разрешение выдано компании Ultragenyx Netherlands. Джулиан Бич, исполнительный директор по операциям MHRA, отметил, что доступ пациентов к качественным и безопасным препаратам важен, а безопасность тригептаноина будет находиться под пристальным наблюдением. Пациентам, заподозрившим побочные эффекты, рекомендуется сообщать о них через схему Yellow Card.