A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou, em 30 de outubro de 2026, uma forma líquida oral de triheptanoína (Dojolvi) para tratar pacientes adultos e pediátricos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa (LC-FAOD). A autorização de comercialização é condicional, pois ainda são necessárias evidências adicionais de eficácia e segurança de um estudo pediátrico em andamento para uma autorização completa.

O LC-FAOD é um grupo de distúrbios hereditários raros que afeta adultos e crianças de todas as idades. Os pacientes podem ter dificuldade em produzir energia suficiente porque o organismo não consegue usar ácidos graxos de cadeia longa como fonte energética, o que os coloca em risco de eventos clínicos graves e hospitalizações frequentes.

Segundo a MHRA, o medicamento é um líquido ingerido diariamente por via oral, como parte de uma dieta cuidadosamente controlada, e só pode ser obtido com receita. Ele ajuda a prevenir crises energéticas nas células que podem causar degradação muscular, danos ao músculo cardíaco e baixo nível de açúcar no sangue. Os efeitos colaterais mais comuns, que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas, incluem dor de estômago, diarreia e vômito.

A autorização foi concedida à Ultragenyx Netherlands. A MHRA afirmou que manterá a segurança do triheptanoína sob revisão rigorosa.