Le 19 octobre 2026, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) a autorisé le plozasiran (Redemplo) pour réduire le taux de triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), en complément d'un régime pauvre en graisses, selon le communiqué de l'agence. Le FCS est une maladie rare provoquant une élévation anormale des triglycérides dans le sang, ce qui peut entraîner une inflammation du pancréas, ou pancréatite, avec de fortes douleurs abdominales.

Le médicament bloque la production de l'apolipoprotéine C3, une protéine fabriquée par le foie qui ralentit la dégradation des graisses. Il est administré par injection sous-cutanée de 25 mg tous les trois mois ; patients ou soignants peuvent pratiquer l'injection après une formation. Selon Julian Beach, directeur exécutif des opérations du MHRA, cette autorisation offre une option thérapeutique supplémentaire et les données des essais cliniques ont montré une baisse substantielle des triglycérides en complément d'un régime contrôlé.

L'autorisation s'appuie sur une étude principale portant sur 75 adultes atteints de FCS, tous soumis à un régime contrôlé : 50 ont reçu le plozasiran et 25 un placebo. Après 10 mois, la réduction médiane des triglycérides était d'environ 80 % avec le plozasiran, contre 17 % avec le placebo, et moins d'épisodes de pancréatite aiguë ont été recensés dans le groupe traité. L'effet indésirable le plus fréquent est l'hyperglycémie, pouvant toucher plus d'une personne sur dix ; maux de tête, nausées et réactions au point d'injection figurent parmi les autres effets courants, pouvant toucher jusqu'à une personne sur dix. L'autorisation de mise sur le marché a été accordée à Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited via la procédure de reconnaissance internationale (IRP), route B, avec l'Agence européenne des médicaments comme autorité de référence.