La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) autorizó el 29 de octubre de 2026 una ampliación del uso de Casgevy (exagamglogene autotemcel), según informó el organismo el 30 de octubre. El tratamiento, previamente aprobado en el país para pacientes de 12 años o más, podrá ahora aplicarse a niños desde los cinco años con enfermedad falciforme grave y beta talasemia dependiente de transfusiones que cumplan los criterios de elegibilidad.

Ambas dolencias son trastornos genéticos causados por errores en los genes de la hemoglobina, la proteína que transporta oxígeno en los glóbulos rojos. En la enfermedad falciforme grave pueden provocar crisis de dolor intenso, infecciones potencialmente mortales y anemia; en la beta talasemia, anemia grave. Muchos pacientes requieren transfusiones cada 3 a 5 semanas, además de inyecciones y medicamentos de por vida.

Casgevy edita un gen defectuoso en las células madre de la médula ósea para que el organismo produzca hemoglobina funcional. Las células se extraen del paciente, se editan en laboratorio y se reintroducen tras un tratamiento de acondicionamiento. Entre los efectos secundarios figuran náuseas, fatiga, fiebre y mayor riesgo de infección. La MHRA indicó que seguirá vigilando la seguridad y eficacia del tratamiento. La autorización se concedió a Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.