A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou o alargamento da utilização do Casgevy (exagamglogene autotemcel), permitindo que crianças a partir dos cinco anos com doença falciforme grave e β-talassemia dependente de transfusões recebam o tratamento de edição genética. O medicamento estava anteriormente autorizado no país para doentes com 12 ou mais anos. A autorização de introdução no mercado foi concedida em 29 de outubro de 2026 à Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd, segundo a nota divulgada pela agência.

A doença falciforme grave e a β-talassemia são doenças genéticas causadas por erros nos genes da hemoglobina. Na doença falciforme, esses erros podem provocar crises de dor muito intensa, infeções graves e potencialmente fatais e anemia; na β-talassemia, podem causar anemia grave. Os doentes necessitam frequentemente de transfusões sanguíneas a cada 3 a 5 semanas, além de injeções e medicamentos ao longo da vida. O Casgevy atua editando um gene defeituoso nas células estaminais da medula óssea, para que o organismo produza hemoglobina funcional.

Entre os efeitos secundários associados ao tratamento incluem-se náuseas, fadiga, febre e maior risco de infeção. A MHRA indicou que continuará a acompanhar de perto a segurança e a eficácia do medicamento. Cerca de 15.000 pessoas no Reino Unido têm doença falciforme.