La Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) a annoncé le 30 octobre 2026 avoir autorisé une forme liquide orale de triheptanoïne (Dojolvi) pour les patients adultes et pédiatriques atteints de troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD). L'autorisation de mise sur le marché est conditionnelle, des données complémentaires sur l'efficacité et la sécurité issues d'une étude pédiatrique en cours étant nécessaires pour une autorisation complète.

Les LC-FAOD constituent un groupe de troubles héréditaires rares touchant des patients de tous âges. Les personnes concernées peuvent avoir du mal à produire suffisamment d'énergie, leur organisme ne parvenant pas à utiliser les acides gras à longue chaîne comme source d'énergie, ce qui les expose à des événements cliniques majeurs et à des hospitalisations fréquentes. Le médicament, pris chaque jour par voie orale dans le cadre d'un régime strictement contrôlé et uniquement sur ordonnance, vise à prévenir les crises énergétiques cellulaires pouvant entraîner une dégradation musculaire, des lésions du muscle cardiaque et une hypoglycémie. Les effets indésirables les plus fréquents, susceptibles de toucher plus d'une personne sur dix, incluent douleurs abdominales, diarrhée et vomissements.

Selon la MHRA, Julian Beach, son directeur exécutif des opérations, a déclaré que l'accès des patients à des produits médicaux sûrs et efficaces était important et que la sécurité du triheptanoïne resterait sous étroite surveillance. L'autorisation a été accordée à Ultragenyx Netherlands. La MHRA précise que les documents d'information sur le produit seront publiés sur son site dans les sept jours suivant l'autorisation.